Na uitgebreid wetenschappelijk onderzoek kan een medicijn soms voor een andere ziekte gebruikt worden dan waarvoor het ontwikkeld werd. In het Engels heet dat drug repurposing: het gebruikmaken van bestaande, en al goedgekeurde, medicijnen voor nieuwe toepassingen. In Groningen loopt een onderzoek naar het gebruik van het bestaande medicijn ambroxol voor mensen met de ziekte van Parkinson, de GREAT-studie. Arts-onderzoeker Olav Siemeling is betrokken bij dit onderzoek in het UMCG en vertelt erover.
Werking van ambroxol
‘Ambroxol is een slijmverdunner. Het medicijn wordt al sinds de jaren zestig gebruikt bij vastzittend slijm. Uit onderzoek blijkt dat het ook een andere werking heeft in het lichaam, namelijk het stimuleren van de activiteit van het enzym GCase. Dit is een eiwit dat onder andere in de hersenen actief is. Bij zo’n vijftien procent van de mensen met parkinson werkt dit enzym niet goed omdat zij een fout hebben in een bepaald stukje van hun DNA, het GBA1-gen. Dit gen zorgt voor de aanmaak van GCase.’
Meerdere werkingen
‘Voor de fabrikant van een medicijn is het doorgaans interessant om te onderzoeken bij welke andere aandoeningen dat medicijn nog meer werkt, zeker als het gaat om een veelvoorkomende ziekte. Maar de situatie voor ambroxol is iets anders, omdat het patent op ambroxol al lang is verlopen en de oorspronkelijke fabrikant er geen geld meer aan verdient. Wij werken samen met een andere fabrikant die veel bijdraagt aan dit soort grote onderzoeken naar nieuwe toepassingen van bestaande medicijnen.’
Grote pillen
‘Voordat het onderzoek echt kon beginnen, hadden we al veel werk verricht. Normaal nemen mensen ambroxol in als zuigtablet van 20 tot 60 milligram per tablet. In het onderzoek werken we met een grotere dosis: 600 milligram per capsule en uiteindelijk drie capsules per dag. Voor de fabrikant was het een uitdaging om goede capsules te maken met voldoende van de werkzame stof die ook nog door te slikken zijn. Dat is gelukt, bij sommige deelnemers gaat het in het begin wat lastig, maar uiteindelijk kan iedereen de studie afmaken.’
Op de foto de onderzoeksgroep van het GREAT-project: v.l.n.r. Sygrid van der Zee, prof. dr. Teus van Laar, Olav Siemeling en Sofie Slingerland.
Geschikte deelnemers
‘We hebben geschikte deelnemers nodig die mee willen werken aan het onderzoek. Eén van de voorwaarden is dat zij de mutatie in het GBA1-gen hebben. Veel mensen weten dit echter niet, dus moeten we de potentiële deelnemers daar eerst op testen. Voor de mogelijke deelnemers is dat niet moeilijk, we sturen een speekseltest op die we daarna analyseren, maar het kan al met al wel twee maanden duren.’
Voortgang van het onderzoek
‘Het is een behoorlijk grote studie met tachtig deelnemers, die we zestig weken lang volgen, en die om de twaalf weken naar Groningen komen voor onderzoek. Dit jaar willen we alle deelnemers gevonden hebben. Een aantal mensen is al begonnen met het innemen van de medicijnen en een paar mensen zijn zelfs al klaar. Wij zijn nieuwsgierig naar de resultaten en de deelnemers natuurlijk ook, maar we mogen de gegevens pas analyseren nadat iedereen klaar. Dat is een voorwaarde van gedegen wetenschappelijk onderzoek. Ik verwacht dat we het onderzoek eind 2026 afronden en dan de resultaten kunnen analyseren.’
Uitkomst van het onderzoek
‘Mensen denken soms dat we de ziekte kunnen genezen, dat is een misverstand. We kunnen de schade die al ontstaan is niet ongedaan maken. We hopen wel dat we het ziekteproces kunnen vertragen, in welke mate moet uit het onderzoek blijken. En het zou fantastisch zijn als blijkt dat we het proces zelfs kunnen stoppen. Als de resultaten van de GREAT-studie positief zijn dan volgt eerst meer onderzoek in een grotere groep patiënten voordat het medicijn beschikbaar komt voor mensen met parkinson.’
ParkinsonNL wil zo snel mogelijk de ziekte afremmen en genezen en tegelijk de zorg verbeteren voor mensen die nú parkinson hebben. Daarom investeren we in onderzoek en innovaties die het verschil maken voor mensen met parkinson.